Shire просит FDA провести исследование нового препарата против гемофилии

Как стало известно PharmaTimes, фармкомпания из Ирландии Shire отправила в FDA заявку на проведение клинических испытаний экспериментального геннотерапевтического медикамента (фактора VIII) под названием SHP654 для людей, страдающих от гемофилии типа А.

Ирландский фармпроизводитель отмечает, что медикамент SHP654 (также известен в мире, как BAX 888) является профилактическим препаратом и употребляется для предотвращения кровотечения у тех людей, которые больны на гемофилию типу А. Он обеспечивает постоянный уровень экспрессии фактора свертываемости крови в человеческом организме.

В основе своей программе генотерапии вышеупомянутой болезни компания Shire предпочитает использовать рекомбинантный вектор на базе аденоассоциированного вируса генотипа 8, который селективно таргетирует печень.

Также фармпроизводитель заявляет, что заявка в FDA на проведение всех необходимых испытаний экспериментального лекарства была подана только после получения итогов доклинических и начальных исследований. Именно они продемонстрировали всю пользу в перспективе молекулы-кандидата.